La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA por sus siglas en inglés) aprobó este jueves un nuevo tratamiento para los pacientes de Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA), una enfermedad neurodegenerativa y letal.
En un comunicado, la FDA indicó que aprobó el uso de Relyvrio (AMX0035) para tratar esta enfermedad rara, que se caracteriza por la pérdida progresiva de las neuronas motoras de la médula espinal y de la corteza cerebral. El exsenador nacional Esteban Bullrich, quien padece ELA, lo había pedido a la Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica (Anmat) de Argentina.
“Esta aprobación ofrece una nueva opción de tratamiento para el ELA. Seguimos comprometidos con ayudar al desarrollo de otros tratamientos de ELA”, indicó el director de la oficina de neurociencia del Centro para la Investigación y Evaluación de Medicamentos de la FDA, Billy Dunn.
Este medicamento puede tomarse por vía oral combinando un paquete con agua y también mediante un tubo alimentario. Su eficacia fue demostrada mediante una prueba científica que duró 24 semanas durante las cuales algunos pacientes de ELA recibieron la medicación y otros no.
Aquellos que sí la recibieron empeoraron a un ritmo menor que los otros y, en el largo plazo, entre el grupo de tratamiento se observó una tasa de supervivencia superior a la del grupo de control.
Los efectos secundarios más comunes que se identificaron en los pacientes fueron diarrea, dolor abdominal, náuseas e infecciones respiratorias.
El fármaco de Amylyx es una combinación de los compuestos genéricos fenilbutirato de sodio y taurursodiol, que actúan conjuntamente para evitar que las células nerviosas del cerebro y la médula espinal mueran prematuramente.
Ya sea con o sin tratamiento, la mayoría de casos de ELA terminan en muerte causada por un fallo respiratorio cuando los músculos de este sistema dejan de responder, algo que normalmente ocurre entre 3 y 5 años después de que se detectan los primeros síntomas.
Según datos de la FDA, cada año se diagnostican en EE.UU. unos 5.000 casos de ELA, y en la actualidad hay más de 30.000 pacientes en Estados Unidos, según el grupo de defensa de los pacientes ALS Association.
